實驗室測試顯示在胚胎上使用CRISPR基因編輯的風險

一項旨在修復人類胚胎中有缺陷的DNA的實驗室實驗表明，這種基因編輯可能會出問題，以及為何主要科學家說嘗試這種方法太不安全。在超過一半的情況下，編輯會引起意想不到的變化，例如丟失整個染色體或大塊染色體。

哥倫比亞大學的研究人員周四在《細胞》雜志上描述了他們的工作。他們使用了CRISPR-cas9，一種與中國科學家在2018年用于胚胎的化學工具相同的化學工具，以幫助制造世界上第一個經基因編輯的嬰兒，這使他入獄并引起了國際社會的鄙視。

該工具使科學家能夠在一個精確的位置切割DNA，并具有深遠的造福潛力-該工具已被用于種植更好的農作物和牲畜，有望治愈疾病，并在本月初獲得了發現者諾貝爾獎。

但是在胚胎，精子或卵子上使用它會產生變化，這些變化可以傳遞給后代。幾位國際科學家和倫理學家小組表示，現在還不知道是否可以安全地進行還為時過早，而哥倫比亞大學的新工作表明了這種危害。

這項研究的生物學家Dieter Egli說：“如果兩年前我們的結果已知，我懷疑有人會繼續前進”，并在打算用于懷孕的胚胎上進行嘗試。

研究人員用健康捐獻者的卵子和一個基因突變的人的精子制作了40個胚胎，而該基因突變導致DNA失明。編輯的目的是添加缺失的字母，以便基因起作用。

在某些胚胎中，編輯是在受精時進行的，這被認為是進行這種嘗試的最佳時機。當其他胚胎包含兩個細胞并且大約兩天大時，就被編輯。然后在發育的各個階段對細胞進行分析，以查看修復了多少突變。

令人驚訝的是，它在受精后編輯的胚胎的任何細胞中均無效。它僅在后期編輯的胚胎的45個細胞中有3個起作用。

埃格利說，在其余的許多研究中，“我們發現的是，取代固定突變的是攜帶突變的染色體，而消失了”。這是一個深刻的變化，很可能注定了胚胎。許多其他細胞顯示其他染色體的變化也可能造成傷害。

以前以為自己已經修復了胚胎缺陷的研究人員可能被誤導為認為自己已經成功，因為常規的實驗室測試不再能檢測到這種突變。但是，像這項研究中所做的那樣，更廣泛的測試表明可能還會發生其他變化，例如整個染色體被清除掉。

這項新的研究表明，基因編輯可能有望糾正由多余的一條染色體引起的疾病，例如唐氏綜合癥。然而，埃里克·托波爾博士在一封電子郵件中寫道，這項新研究揭示的危險“進一步肯定我們還沒有準備好，甚至沒有接近”。

圣地亞哥斯克里普斯研究翻譯研究所所長，在新工作中沒有任何作用的托波爾補充說：“這將已經表達的對人類胚胎編輯的關注提高到另一個層次。”

在美國，聯邦資金不能用于人類胚胎的研究，因此哥倫比亞研究人員使用了來自兩個基金會的私人資金。一些科學家與基因治療或分析公司有聯系。